NMOSD(视神经脊髓炎谱系疾病)是一种罕见、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病,以视神经和脊髓的炎性病变为特征,患者易出现视物模糊、瘫痪、疼痛、行走困难、头晕、呕吐等症状,以青壮年女性为主。中国发病率约为0.278/(10万人·年),在全球范围内约为(0.5~10)/(10万人·年)。该病具有高复发率、高致残性特点,是青年人致残的常见疾病之一。
2022年3月,翰森制药合作引进的新型高效生物制剂伊奈利珠单抗在我国获批上市,用于抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者治疗。2023年3月,伊奈利珠单抗被纳入国家医保,成为我国首个NMOSD医保用药,“境内无药、超适应症用药、药物未纳入医保”等诊疗困境被一举打破,中国NMOSD迎来生物制剂治疗新时代。
冯金洲认为,目前视神经脊髓炎的诊疗仍存在几方面困难,药物普及有待提高、患者经济负担仍待减轻,“目前突围行动,国家政策对罕见病诊疗支持度很高,大型三甲医院能够实现有药可用,但基层医院还很难实现罕见病药物的配备,医生用药经验也有待提高;随着医保报销政策惠及更多患者,患者就医负担有所减轻,但由于罕见病药物研发成本较高,价格相对昂贵,长期用药仍对患者造成了一定的经济压力。”