短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后,肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3米-8.5米,而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米,甚至不到1米。因此,短肠综合征患者被称为“短肠人”。
据了解,在肠道手术后,几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持(Parenteral Nutrition,PN)治疗以维持和改善营养需求,尤其对于肠道适应不完全的患者谢佳见个人资料,可能需要终生依赖PN。据了解,长期PN支持治疗,会引起严重的、可能危及生命的并发症,且会在多个方面对生活质量造成影响。事实上,替度格鲁肽在中国获批前,国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境,因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。