评分6.0

丹道至尊

导演:杜琪峰

年代:2019 

地区:金华 

类型:台湾 神豪 泰国 重生 

主演:未知

更新时间:2024年12月09日 20:53

原标题:北京下周后期冷空气上线,最高气温仅3℃,山区有小雪!

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:力促“新三样”固废循环利用(人民时评)

经查,韩运发严重违反政治纪律和政治规矩,为谋求职务升迁,搞政治攀附;违反中央八项规定精神,接受可能影响公正执行公务的宴请,搞形式主义、官僚主义,加重基层负担;违背组织原则,在干部选拔任用中搞“一言堂”;违反廉洁纪律,违规收受财物;违反群众纪律,漠视群众利益,随意决策乱作为;违反工作纪律,违规干预和插手司法活动;违反生活纪律。利用职务便利为他人在项目承揽、案件办理等方面谋利,并非法收受巨额财物。

韩运发身为党员领导干部,理想信念崩塌,背弃初心使命,对党不忠诚不老实,私欲膨胀绅士的品格,擅权妄为,腐化堕落,六项纪律项项皆反,将党和人民赋予的权力作为政治投机、谋取私利的工具,是政治问题和经济问题相互交织的腐败典型。韩运发的行为严重违反党的纪律,构成严重职务违法并涉嫌受贿犯罪,且在党的十八大后不收敛、不收手绅士的品格,性质严重,影响恶劣,应予严肃处理。依据《中国共产党纪律处分条例》《中华人民共和国监察法》《中华人民共和国公职人员政务处分法》等有关规定,经海南省纪委常委会会议研究并报海南省委批准,决定给予韩运发开除党籍处分;由海南省监委给予其开除公职处分;终止其海南省第八次党代会代表、海口市第十四次党代会代表资格;收缴其违纪违法所得;将其涉嫌犯罪问题移送检察机关依法审查起诉,所涉财物一并移送。