12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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评分6.0

丹道至尊

导演:杜琪峰

年代:2019 

地区:韩国 

类型:韩国 神豪 其它 甜宠 

主演:未知

更新时间:2024年12月15日 20:27

原标题:国际观察丨法德陷入政治困局为哪般

在石库门里看时装秀是一种怎样的体验?2024年12月7日至8日,“海·派 张园时尚文化周”中国青年设计师时装秀在茂名北路限时步行街上演。王逢陈、陈安琪、安博、金佳祺、链子(余昌晟)、史艳六位优秀青年设计师以张园建筑主色调与设计线条为灵感,以百年石库门建筑群落为背景,将繁华的茂名北路作为秀场,向世界展示来自中国本土的时尚力量。

时装秀的中心舞台以石库门建筑的“门”为主要造型,仿佛是一扇扇通往历史的门扉;由条形灯光铺成道路,宛如一条时光隧道,引领众人进入一个摩登而时尚的世界。模特们穿梭于百年建筑之间,从一道道“门”中走出,演绎沪上摩登型格,寓意着海派时尚文化从过去、向未来,在时光中日渐饱满。这场纵贯百年时尚、连接中西文化的时尚文化之旅,不仅展现了本土青年设计师的先锋创意和精湛技艺,也表达了他们对海派文化传承和时尚发展的前瞻性思考。

素有“海上第一名园”之称的张园,是海派文化的策源地之一,也是上海推进城市更新和高质量发展的实践地。2023年,张园曾以“根深叶茂,百年张园”为主题首次发起“时尚文化周”,通过时装秀、主题音乐与舞蹈、“根与叶”可持续时尚文化展等系列活动,让历史文化与未来时尚在张园重新焕发生机。2024年,张园延续海派潮流基因,持续助力中国本土青年设计师的成长孵化,在海派文化的前沿阵地,为中国青年才俊提供面向世界的机遇与舞台。张园成为一扇窗口,向世界展现中国本土时尚文化的无限可能——当跨越世纪的时尚文化融合青年创新力,经典和创新在这里存续又启航,一场思想启迪与交融的“化学反应”在这里展开,将摩登又精致的生活范式娓娓道来,演绎时代风情,发动时尚“引擎”。

本次博士研究生开题报告会由浙江大学丛湖平教授、上海体育大学曹振波教授分别担任开题答辩主席,上海体育大学陆颖之教授、朱政副教授、宁波大学赵亮教授、金青云教授、王新雷教授、杨铄教授、赵晓光副研究员、周喆啸副教授作为开题答辩委员出席报告会。2023级博士研究生汪顺、翟晓慧、刘冬雪、陈叙、李文龙分别进行开题报告。本次答辩会严格按照宁波大学博士研究生开题流程进行。

发言中,汪顺回顾了自己的成长之路:“23年前的今天(2000年9月15日),悉尼奥运会开幕。那一年我6岁,开始练习游泳。命运的齿轮由此转动,激发了最初的梦想,也成就了我的人生。与泳池相伴,每天游到双手泡到泛白发皱。摆臂、换气、踢腿,枯燥而单调的训练,是我最基本的生活节奏。不论是东京奥运会夺得200米混合泳金牌,还是打破欧美选手长达17年的垄断,还是在全运会上勇夺六金,都是我对选择的坚定和热爱的回应,这份缘于运动生涯的坚持,从未改变。”

甬派APP记者了解到,该系统基于深度学习算法、人工智能解析及时间分割技术,实现对运动员游泳全程的运动过程采集。相较于传统的捕捉运动员水下动作,需要在手肘、肩胛等关节处贴上像膏药一样的标记点,该系统不需要贴标记点,只需要在水上水下架设相关设备,利用这套系统就可完整实现游泳运动员在水面以下和水面以上各重要数据及三维模型、运动轨迹等指标的输出,进而帮助教练员定量分析运动员的运动姿态和技术动作细节,修正不合理动作和习惯,促进运动成绩的提升。

“竞技体育离不开先进科技的支撑,站在科研角度看待平时训练,发现仍有很多可以深入研究的领域,宁大体育学院学生创新团队研发的竞技游泳无标记识别与解析系统,为国家游泳队科学分析训练效果提供了极大帮助,我也参与项目测试,为他们立志科创报国、集智攻关的精神所感动。”汪顺说,体育科技将大有可为,“我将专攻运动人体科学方向,乘势而上正义无限电视剧,潜心钻研,为职业生涯赋能,为国家体育事业的发展做出更大贡献。”

原标题:微信昵称加个角标

经查,韩运发严重违反政治纪律和政治规矩,为谋求职务升迁,搞政治攀附;违反中央八项规定精神,接受可能影响公正执行公务的宴请正义无限电视剧,搞形式主义、官僚主义,加重基层负担;违背组织原则,在干部选拔任用中搞“一言堂”;违反廉洁纪律,违规收受财物;违反群众纪律正义无限电视剧,漠视群众利益,随意决策乱作为;违反工作纪律,违规干预和插手司法活动;违反生活纪律。利用职务便利为他人在项目承揽、案件办理等方面谋利,并非法收受巨额财物。

韩运发身为党员领导干部,理想信念崩塌,背弃初心使命,对党不忠诚不老实,私欲膨胀,擅权妄为,腐化堕落,六项纪律项项皆反,将党和人民赋予的权力作为政治投机、谋取私利的工具,是政治问题和经济问题相互交织的腐败典型。韩运发的行为严重违反党的纪律,构成严重职务违法并涉嫌受贿犯罪,且在党的十八大后不收敛、不收手,性质严重,影响恶劣,应予严肃处理。依据《中国共产党纪律处分条例》《中华人民共和国监察法》《中华人民共和国公职人员政务处分法》等有关规定,经海南省纪委常委会会议研究并报海南省委批准,决定给予韩运发开除党籍处分;由海南省监委给予其开除公职处分;终止其海南省第八次党代会代表、海口市第十四次党代会代表资格;收缴其违纪违法所得;将其涉嫌犯罪问题移送检察机关依法审查起诉,所涉财物一并移送。