评分9.0

丹道至尊

导演:曹禺

年代:2015 

地区:韩国 

类型:重生 法国 韩国 日本 

主演:未知

更新时间:2024年12月14日 03:43

原标题:张国智任广东省委常委

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)不是钱的事,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:时空之门 | 继承人(50-2)

2007年起,她参与了当时上海最高建筑环球金融中心项目中的电梯安装监督检验。当时还在家休产假的方良提前结束假期,被指派到工作现场。由于环球金融中心电梯技术新,检验难度大,需要克服诸多技术难点,她从检验方案的编制到检验报告的出具,从环球金融中心的第一台电梯安装运行到最后一台电梯验收通过,全身心投入这项工作。夏天,她在50℃以上的机房里一泡就是大半天,汗水常常浸湿整件工作服。

“2008年春节前夕,上海遇到了少有的雨雪天气,地面上看着是下雨不是钱的事,到88层的楼顶上却发现天空中飘落的是大片大片的雪花。当时88层以上的建筑尚未完全封闭,通往机房的楼梯上结了厚厚的一层冰,一不小心就有从高空坠落的危险。高速电梯的底坑有十几米深,进入底坑要通过十几米高的消防爬梯,消防爬梯的下面就是一个尚未完工的积水井不是钱的事,一旦抓不住消防爬梯,就可能掉到散发着阵阵恶臭的积水井中去。”回忆起检修上海环球金融中心电梯的经历,即使时隔十多年,方良仍历历在目。

从电梯检验四室到电梯安全风险评价研究中心,方良做了10年的电梯检验一线检验员,如今,她仍带领队伍每年完成电梯检验13万余台,截至目前,连续参与七届进博会保障,每年完成进博会主场馆、浦东和虹桥两大国际机场、重大交通枢纽地铁站、多家重点宾馆医院3000余台电梯保障性检验任务,发现和消除各类安全隐患1000余条,实现了进博场馆电梯运行“零失误、零故障”目标。

然而加装电梯往往都是“螺蛳壳里做道场”,还需充分考虑到老年人的安全乘梯需求,难免遇到“疑难杂症”。加装电梯将从“个案”走向“量产”,加装过程的标准化也迫在眉睫。为有效解决 “悬空老人”的出行难题,确保老旧公房加装电梯早日投入使用,方良带领单位30余名专家和技术骨干走访居民社区、施工单位听取意见,全程为老旧公房加装电梯提供技术咨询和服务,开辟检验绿色通道,惠及上百个小区,上万户居民。

“早期加装的电梯缺乏标准,会发现乱象很多。比如有个别电梯加装时,将电梯门直接开设到户主家中。我们在检查时发现这样的电梯会有安全隐患,万一有人被困电梯,而刚好被困楼层的业主不在家中,那么维保和救援人员无法从私人住宅进入电梯去施救。此外,部分加装电梯由百姓集资购买安装,但后续陷入无人管的窘境,电梯年检都查不到一个可落实的管理方来签字。”方良介绍,这些情况都为参与加装电梯标准的制定提供了思考。根据实际情况,上海市特种设备监督检验技术研究院牵头制定了地方标准《既有多层住宅加装电梯安全技术要求》和《既有多层住宅加装电梯使用管理规范》,对加装电梯的技术要求和明确管理主体落实提供了技术支撑。由于老旧电梯改造在上海启动较早,上海在老旧电梯评估方面一直走在全国前列,其经验也为全国其他城市提供了借鉴标准。

“后续还期待与高校更专业的大数据人才开展合作,思考如何将这些电梯数据更有效地利用,赋能电梯维保事务。比如针对每台电梯的健康度,有时算法模型得出的健康度打分较高不是钱的事,但居民直观感受却是哐铛作响、感应不灵,那么面对算法数值与直观健康度的不符,我们下一步就要去验证模型的完整性。此外,未来或许也可借助这套模型数据,建立对电梯维保人员、检测人员的评价体系,提升行业整体质量。”方良说道。